摘要：
监管科学研究是一项创新实践活动，有助于评估或开发产品，并支持监管决策和政策制定。监管机构可以通过监管科学研究，了解和评估产品风险，应对公共卫生突发事件，确保产品的安全性或减少其危害... 监管科学研究是一项创新实践活动，有助于评估或开发产品，并支持监管决策和政策制定。监管机构可以通过监管科学研究，了解和评估产品风险，应对公共卫生突发事件，确保产品的安全性或减少其危害。在新冠肺炎疫情防控医疗产品需求量大增、大数据和人工智能快速发展的背景下，监管科学研究也呈现新的趋势。
及时了解美国食品药品管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）等机构监管科学研究的经验和学术成果，有助于把握监管科学研究发展趋势，更好地推动我国药品监管科学研究。
FDA确定监管科学背后的交叉主题
今年，FDA发布监管科学重点领域报告，概括了FDA需要在监管科学研究中持续关注的主体，以促进新产品的开发，提供数据和方法为监管决策提供信息。2011年 FDA制定了一项监管科学战略计划，确定了监管科学重点领域（Focus Areas of Regulatory Science，FARS）。随着时代的发展，这些重点领域已不适合作为独立的FARS。因此，FDA重新确定了贯穿监管科学研究的交叉主题，分别是产品全生命周期监管、妇女健康研究、少数民族健康和健康公平以及“一个健康”倡议。
产品全生命周期监管 FDA根据产品类型对产品进行全生命周期监管，监管科学贯穿于产品生命周期的各个阶段，促进产品评估，帮助监管机构作出更明智的监管决策，提高监管产品的质量、一致性和安全性，减少相关危害。如果FDA研究人员对一种复杂生物制剂的作用有深入了解，这些详细信息可以增强FDA对产品开发人员的指导，包括如何进行效价分析、质量评估等关键属性。FDA研究人员还参与新方法和模型的开发与评估，以确定可以替代、减少和改进的研究方法。目前的临床评价模式通常导致昂贵和耗时的临床试验，因此，改进的非临床评价与临床评价方法相结合，有助于降低创新产品的成本、时间和风险。FDA通过监管产品来促进和保护公众健康，为履行这一承诺，FDA积极改进数据来源和分析方法，以支持上市后活动。
妇女健康研究 妇女健康研究是监管科学的关键内容。医疗产品对男性和女性的影响不同，FDA的妇女健康办公室（OWH）主要从事资助与促进妇女健康、性别和性别差异相关的研究活动。OWH将资金集中在与FDA机构的交叉研究上，扩大现有的研究项目并促进新的合作。OWH与其他政府机构、学术界、妇女研究组织和其他利益相关者合作促进研究项目，提升FDA对妇女健康和性别差异对健康、疾病影响的理解。OWH通过开发新工具和新方法促进监管科学研究，辅助FDA判断其监管产品的安全性、有效性，或减少相关危害，以作出正确、科学的监管决定。OWH重点资助妇女健康问题的研究，包括心血管疾病、乳腺癌，女性用医疗器械、营养补充剂，怀孕、哺乳以及生殖健康等项目研究。
少数民族健康和健康公平研究 FDA少数民族健康和健康公平办公室（OMHHE）主要为FDA提供少数民族健康、健康差距和健康公平问题的政策指导，OMHHE与FDA相关部门及利益相关者合作，推进卫生公平的研究、教育和科学交流，OMHHE利用各种融资机制与合作伙伴共同实现目标，OMHHE通过创新研究解决健康差距和监管科学研究问题，向不同社区提供有价值的公共卫生信息，并帮助制定监管政策。OMHHE的研究项目助力FDA评估其监管的医疗产品在不同人群中的安全性和有效性，并将重点放在产品标签、精准医学、多发性骨髓瘤、临床试验多样性、镰状细胞病、阿尔茨海默病、系统性红斑狼疮等领域。
研究认为，广泛倾听有助于促进健康和安全沟通，可以加强患者和消费者对FDA决策的影响。OMHHE经常发布行业指南，例如医疗器械临床研究中年龄、种族和种族特定数据的评估结果和报告，研究增强临床试验人群多样性的注册实践和试验设计；掌握有关少数民族健康和健康公平研究的更多信息。
“一个健康”倡议 “一个健康”倡议是一项全球战略，目的是扩大学科合作和交流，认识到人、动物和环境健康的相互联系。FDA已经关注到人类健康、动物健康和环境健康这三大健康领域的联系，并依靠合作来解决复杂的健康问题。FDA开始推动“一个健康”倡议发展，在FDA内部和其他联邦机构加强交流，进一步促进公众和全球健康。“一个健康”倡议有助于FDA分析和确定解决方案，例如开展人类和动物感染性、慢性和致弱性疾病相关的临床试验等。“一个健康”倡议将鼓励FDA采取更加多样化的科学方法，加强FDA监管决策和政策制定的相关性。FDA将加大因生态变化导致公共卫生问题和人畜共患疾病的研究力度。FDA向国家生物技术信息中心病原体检测门户网站提交在其食源性疫情研究中确定的食源性病原体基因组，用以监测和追踪病原体来源。通过在一个公共和全球数据库中共享全基因组测序（WGS）数据，所有利益相关者都可以快速看到相关病原体是否与人类健康、动物健康、环境健康相关。
FDA监管科学与创新卓越中心的研究动向
FDA的监管科学与创新卓越中心（CERSI）是FDA与学术机构之间的合作平台，通过创新研究、培训和科学交流，推进监管科学研究。CERSI主要通过研讨会、培训对外展示最新研究成果。
分析近三年CERSI研讨会的主题可以发现，监管科学研究主要涉及儿童药物研发建模、儿童药物研发临床设计、真实世界研究、癌症成像技术药物转化途径、局部给药吸收效果评估等。
受新冠肺炎疫情影响，今年CERSI监管科学研究重点聚焦新冠肺炎防治医疗产品，今年上半年CERSI召开两场网络研讨会，研讨会的主题一是推进新冠肺炎数据科学和生物信息学方法，利用信息学提高新冠肺炎防治医疗产品的安全性和有效性；二是通过在线数据发现新问题，确保监管能够应对不断变化的环境。
EMA提出利用人工智能、大数据技术的建议
今年4月，EMA数据分析和方法研究工作组发布利用大数据技术和人工智能支持监管决策的建议，提出人工智能活动需要立法和外部合作，EMA应加强对外合作，为人工智能立法和政策制定提供支持。人工智能作为数字化业务转型的一部分，目的是提高流程效率，实现这一目标的关键是形成证据。
证据可分为以下几种类型：一是有意义的证据，需要包含有代表性的相关数据；二是有效证据，此类证据应符合科学标准的方法；三是透明证据，此类证据可审计，可复制，有人监督，并最终得到决策者的信任。
对于如何在决策中利用大数据和人工智能，EMA提出具体建议：一是进行大数据、人工智能实验探索。建立数字创新实验室，探索和开发解决方案，利用新的数字技术和人工智能支持监管决策。开放非敏感监管数据集，为研究人员提供新颖及具有突破分析方法的机会。二是提升能力水平。组建EMA人工智能专家组，建立欧盟监管网络，通过数据科学、数字技术和人工智能相关解决方案，在整个监管网络中提升相关能力，传播专业知识。三是与学术和研究中心建立伙伴关系。四是发挥主动性，为大数据领域的资助者提供监管研究重点，创建和维护健康数据科学和人工智能论坛，与新型数字技术和人工智能领域的不同利益相关者进行交流。五是建立方法和指南。建立一个准则框架，通过准则框架来评估和验证人工智能的安全性和有效性。六是解决人工智能的伦理问题，提升人工智能的透明性和可审计性。
文｜中国药品监督管理研究会药品治理体系研究专委会委员 张昊
来源｜中国医药报
